【他山之石】提高CAR-T可及性的海外经验

□张瑾

速读CAR-T

CAR-T（chimeric antigen receptor T cell therapy）是一种个性化定制的细胞疗法，全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法的治疗原理是应用患者自身的T淋巴细胞，经过实验室重新改造，装载上具有识别肿瘤抗原的受体及共刺激分子，体外扩增后再次回输入患者体内，从而识别并攻击自身的肿瘤细胞（见下图）。

2021年6月22日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准奕凯达（阿基仑赛注射液）上市，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）。

作为一种新兴的免疫治疗药物，CAR-T细胞疗法是近年来全球肿瘤治疗研究的热点之一。虽然CART-T疗法全程只需要患者回输一次，即只用药一次，但是自从诺华的Kymriah在2017年上市后，CART-T疗法的价格争议就没有停止过。面对CART-T疗法动辄数十万美元的“天价”，美国、英国、日本等国都在持续探索提高药物可及性的方式。

美国：按疗效付费

2019年2月，美国批准CAR-T细胞治疗纳入医保，美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)宣布不仅支付CAR-T细胞疗法的费用，还将支付包括药物管理、细胞的收集和处理、细胞的回输，以及门诊或者住院的所有相关服务与治疗费用。

在协商进入医保的过程中，诺华曾主动向CMS提出过“基于结果（outcomes-based）”的按疗效付费策略，患者只有在第一个月对CAR-T治疗有应答（respond），诺华才可能获得CMS医保补偿。

英国：基金会支付

在英国，负责审批药物或先进治疗是否能纳入国民医疗保险体系的是国家卫生与服务优化研究院（NICE）。该院于2018年批准了部分CAR-T疗法在英国国家医疗服务体系（NHS）中应用。但考虑到CAR-T疗法的应用范围并不广泛，且单次治疗的费用非常昂贵，NICE选择让特别设立的英格兰抗癌药物基金来支付CAR-T疗法的费用。

日本：纳入医保保障

作为第一款批准CAR-T疗法的亚洲国家，日本中央社会保险医疗协会于2019年5月批准将CAR-T细胞治疗产品Kymriah纳入医保，定价约3350万日元(约合人民币210万元)。医保内批准的适应证为治疗小儿急性淋巴细胞白血病和25岁以下成人弥漫性大B细胞淋巴瘤。

据NHK报道，Kymriah将享受日本医疗公共保险中的高额疗养费制度，治疗费的个人负担部分通常为总治疗费的一成至三成，并对每月的自付上限进行限制。

CAR-T治疗流程。复兴凯特/供图